財聯(lián)社12月9日訊（編輯 若宇）美國FDA本周五官宣批準兩款治療鐮狀細胞病（SCD）基因編輯療法,，其中也包括首款應(yīng)用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技術(shù)的療法Casgevy,。據(jù)了解，Casgevy由美股上市公司福泰制藥與CRISPR醫(yī)藥共同研發(fā),，是一款自體細胞療法,。它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)，在體外對來自患者的造血干細胞進行改造,，使血紅細胞生產(chǎn)高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。一同過審的還有藍鳥生物的Lyfgenia,，適應(yīng)癥,、適用范圍與Casgevy一樣。治療過程也都是提取患者自己的細胞進行編輯,。

在國內(nèi),，基因編輯領(lǐng)域近日同樣取得重大進展。國家藥品監(jiān)督管理局本周二公布,，堯唐生物YOLT-201注射液的臨床試驗申請獲受理,。YOLT-201為堯唐生物的首發(fā)管線，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）,。YOLT-201為一款體內(nèi)基因編輯療法,，采用mRNA-LNP遞送系統(tǒng)，瞬時表達基因編輯工具,，從而減少脫靶風險,。

中銀國際郝帥研報指出,，基因編輯仍在快速發(fā)展當中,，基因編輯工具的創(chuàng)新和升級是行業(yè)的核心競爭力。例如許多研發(fā)團隊正在開發(fā)CRISPR系統(tǒng)中不同的核酸酶,。除了已成為主流的CRISPR技術(shù)外,，單堿基編輯、以及TALEN等其他工具也在不斷進步,?；蚓庉嫻ぞ呔珳识取⒖煽啃?、便捷性的提升都是推動行業(yè)進步的動力,。除此之外，如何利用這些工具也是未來的一大研究方向,，例如針對致病基因的編輯,、針對調(diào)節(jié)機制的編輯以及表觀基因編輯（Epigenetics）等，都使得基因編輯有著大量的可能性去探索開發(fā),。

公開資料顯示,，基因編輯有望為目前無法根治的遺傳疾病帶來永久治愈的可能性，其具有獨特的,、創(chuàng)造性的優(yōu)勢,，有望實現(xiàn)“一次給藥、終身起效”的持久效果,。由于基因編輯改寫了人體最深處的“代碼”,，因此基因編輯帶來的改變可以持續(xù)影響未來人體的基因表達，達到根治的效果,。

市場空間方面,，被稱作“女版巴菲特”的木頭姐（CathieWood）在《BigIdeas2023》中曾預(yù)測，2030年基因編輯療法年收入將達到300億美元,，如果能夠拓展應(yīng)用于治療1型糖尿病,，則有可能擴展至600億美元。

博覽財經(jīng)吳隆鋼12月8日研報分析,，建議關(guān)注掌握基因編輯技術(shù)企業(yè)及CXO原料供應(yīng)企業(yè),，相關(guān)標的包括、,、,、、,、,、、,、,、,、、,、,、、,、,、、,、,、、,、,、、,、,、、,、,、、,、,、、,、,、、,、、,、和,。

另據(jù)財聯(lián)社不完全統(tǒng)計，與基因編輯有業(yè)務(wù)相關(guān)的A股上市公司包括雙鷺藥業(yè),、,、、,、 ,、、,、 ,、和等,，具體如下：

值得注意的是，雖然基因編輯療法是潛在“一勞永逸”的最先進治療手段,，但它們也有普遍的問題——貴,。作為參考，雖然現(xiàn)在還沒看到Casgevy的售價,，但藍鳥生物已經(jīng)在第一時間宣布Lyfgenia的批發(fā)收購價格為310萬美元,。專門評估合理藥價的NGO臨床和經(jīng)濟審查研究所此前曾估計，Casgevy的價格可能要接近200萬美元,。除了藥物可及性外,，基因編輯中的“脫靶”——基因編輯工具除了預(yù)期靶標之外還切割了其他DNA片段的情況，也是可以預(yù)見但尚無確切案例的風險點,。